SMARtGENES4KIDS

Nueva terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias infantiles.

Entidades/agentes participantes:

Vivet Therapeutics

  • Gloria González Aseguinolaza
  • Aquilino Lantero
  • Marina Ruiz de Galarreta
  • Leire Neri
  • Andrea Llanos
  • Nicholas D. Webber
  • Laia Trigueros

Centro Investigación Médica aplicada (CIMA):

  • Rafael Aldabe
  • Itsaso Mauleón
  • Guiomar Pérez Otero
  • Daniel Moreno
La terapia génica mediante vectores basados en los virus adenoasociados (AAV) se ha convertido en la más utilizada para el tratamiento de enfermedades hereditarias por su excelente perfil de seguridad, expresión duradera y eficacia terapéutica.

Una de las razones que inciden en su perfil de seguridad es la naturaleza no integrativa del genoma del vector, el cual permanece de forma episomal en el núcleo de la célula limitando su potencial oncogénico. Esta cualidad, es una desventaja en el tratamiento de órganos en crecimiento ya que la división celular ocasiona la pérdida del vector terapéutico. En enfermedades hereditarias hepáticas que se manifiestan a edades tempranas el hígado se encuentra en crecimiento y estas estrategias terapéuticas no son eficaces a largo plazo.

Vivet Therapeutics está desarrollando genomas de AAV recombinantes a los que, mediante la incorporación de ciertas secuencias de ADN, se les confiere la capacidad de mantenerse en células en división mediante la unión a la matriz nuclear pudiendo replicarse junto al genoma de las células. Este proyecto, permitirá desarrollar a Vivet Therapeutics vectores AAV cuyo efecto perdure en el tiempo (toda la vida del paciente) y puedan utilizarse para el tratamiento de enfermedades hereditarias que se manifiestan en edad infantil.

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